2022年1月1日起曾因“灵魂砍价”而备受关注的脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物——诺西那生钠注射液正式实施医保价格，从原先的70万一针降到了3.3万一针。

今年又有好消息传来，2023年3月1日起，国内第二款用于治疗SMA的高价药物利司扑兰口服溶液正式实施医保价格，从原价6.38万/瓶，降至3780元/瓶。

广州市妇女儿童医疗中心柳州医院（原柳州市妇幼保健院柳东分院）于3月8日开出了广西第一张利司扑兰处方！

在广州市妇女儿童医疗中心的技术支持下，目前广妇儿柳州医院已具备脊髓性肌萎缩症（SMA）诊断、治疗、康复及胚胎植入前遗传学检测等一站式高水平、专业化诊疗服务能力，让更多SMA患儿家庭看到了希望。

3月8日下午，家住来宾市的黄先生带着4岁4个月大的儿子航航（化名）赶到广妇儿柳州医院，在神经内科田杨主任医师的评估和指导下，顺利为孩子用上了脊髓性肌萎缩症（简称“SMA”）口服治疗药物——利司扑兰。

据黄先生介绍，儿子航航出生后不久就发现全身没有力气，不太爱动，后被确诊为2型脊髓性肌萎缩症。幸运的是，2021年底脊髓性肌萎缩症“救命药”诺西那生钠注射液从70万元一针降至3.3万元入选国家医保目录，新价格于2022年1月1日起执行。随后一年的时间里，航航按照医嘱接受了5次诺西那生钠注射液治疗。此次，口服治疗药物利司扑兰纳入医保，一家人又迎来新的希望。

作为国内首个脊髓性肌萎缩症口服疾病修正治疗药物，利司扑兰于2023年3月1日正式落地执行新医保谈判价格，价格由每瓶6.38万元下降至每瓶3780元。同时，口服给药方式大大提高了患者的依从性及安全性，避免了鞘内注射可能带给患儿的伤害；也让居家治疗成为可能，有效节约住院、手术、家庭陪护、往返等经济成本，极大地降低了家庭负担。

“在这么短的时间内柳州就开出了首张处方，说明患者对新的治疗药物是非常期待和渴望的。”广妇儿柳州医院神经内科田杨主任医师介绍，诺西那生钠注射液和口服治疗药物利司扑兰都是修正治疗药物，具体到每一个患儿，治疗方案要根据实际情况来综合评估，科学规范的治疗才是对孩子最好的帮助。

田杨主任医师坦言，近十年，国家在精准医疗领域给予了很多的关注，在基础科研和临床科研方面也做了很多努力，一些无药可医的疾病，越来越有治疗的可能性。“从无药可用，到有药可用，再到有药可选，这是医生的幸运，也是患儿和家长的幸运。”

当天，另一名来自我市的2型脊髓性肌萎缩症患儿也在广妇儿柳州医院接受了口服利司扑兰治疗，是广西首批批接受口服治疗的脊髓性肌萎缩症儿童之一。